În terapia genică, o gena defectă este înlocuită folosind un virus pentru a introduce o genă normală. Care va face tratamentul cu succes?

În terapia genică, o gena defectă este înlocuită folosind un virus pentru a introduce o genă normală. Care va face tratamentul cu succes?
Anonim

Răspuns:

Nu există reacții imunitare și recombinarea cu succes a genei.

Explicaţie:

Virușii vineri sunt un "instrument" promitator pentru terapia genică. Folosim capacitatea naturală a virușilor de a introduce ADN într-o celulă a gazdei. ADN-ul patogen al virusului este înlocuit cu gena dorită. Virusul poate fi utilizat ca vehicul pentru a transporta acest ADN într-o celulă gazdă.

Pentru a avea succes, "gena bună" introdusă va trebui să înlocuiască "gena defectă" în celula gazdă. Acest lucru se poate întâmpla prin recombinare omoloagă. Dacă acest proces merge bine, gena este încorporată în informațiile genetice ale celulei și poate fi transmisă următoarelor generații de celule.

O tehnică foarte frumoasă și promițătoare, dar sunt multe provocări:

  • să prevină o reacție imună care ar putea ucide celula în care este introdus ADN-ul
  • direcționați virusul la celula dreaptă; introducerea în celulele de reproducere nu este, de obicei, dorită
  • recombinarea trebuie să aibă loc la locul potrivit din genom. Dacă este încorporat într-un loc greșit, acesta poate să distrugă (inactivează) alte gene
  • după recombinare, gena ar trebui să fie, de asemenea, activă, dar nu prea activă, adică produsul trebuie generat în cantitatea potrivită